Ученые Стэнфорда сообщили о прорыве: им удалось обратить ключевые симптомы аутизма у мышей, воздействуя на ретикулярное ядро таламуса — участок мозга, который действует как «привратник» сенсорной информации. Экспериментальный препарат Z944, изначально разработанный для лечения эпилепсии, устранил гиперчувствительность к раздражителям, склонность к судорогам и повторяющееся поведение у животных.

Исследование показало, что гиперактивность ретикулярного ядра таламуса нарушает фильтрацию сенсорных сигналов и запускает поведенческие проявления, ассоциированные с расстройствами аутистического спектра. Когда ученые снизили активность этой области, сенсорная «перегрузка» и повторяемые действия исчезали, а судорожная готовность снижалась, что указывает на ключевую роль этого узла в регуляции входящих стимулов.

Препарат Z944 относится к классу блокаторов Т‑типовых кальциевых каналов и ранее разрабатывался как противоэпилептическое средство. В новой работе его эффект оказался шире: таргетированное подавление гиперактивности ретикулярного ядра восстановило баланс сигналов в таламо-кортикальных цепях и сняло поведенческие нарушения в модели аутизма.

Редакция обращает внимание, что данные получены на животных, а аутизм у людей представляет собой сложное и неоднородное состояние. Для подтверждения эффективности и безопасности подхода необходимы клинические испытания, включая оценку дозировок, длительного применения и возможных побочных эффектов. Тем не менее результаты открывают перспективу репозиционирования противоэпилептических препаратов для терапии аутизма и указывают на ретикулярное ядро таламуса как на многообещающую терапевтическую мишень.

Будущее - рядом.

Исследователи из Гарвардской медицинской школы совершили прорыв в понимании и лечении болезни Альцгеймера. В ходе десятилетнего исследования, было установлено, что одной из самых ранних причин заболевания является дефицит лития в мозге, удалось полностью восстановить память у мышей с помощью низких, нетоксичных доз специального соединения лития.

Верхний ряд: В мышиной модели болезни Альцгеймера дефицит лития (справа) значительно увеличил отложения бета-амилоида в мозге по сравнению с мышами с нормальным физиологическим уровнем лития (слева). Нижний ряд: То же самое наблюдалось и в отношении тау-белка нейрофибриллярных клубков, участвующих в болезни Альцгеймера.

Открытие кардинально меняет представление о механизмах развития болезни. Ученые выяснили, что токсичные амилоидные бляшки, которые долгое время считались главным виновником гибели нейронов, на самом деле действуют как «ловушки», связывая и выводя из строя литий — важнейший микроэлемент для здоровья мозга. По новой теории, именно этот дефицит лития, а не само наличие бляшек, запускает каскад разрушительных процессов. Это объясняет, почему у некоторых людей амилоидные бляшки в мозге есть, но деменция не развивается.

Команда ученых не только определила проблему, но и нашла её возможное решение. Они обнаружили, что соединение оротат лития (lithium orotate) способно избегать захвата амилоидными бляшками и доставлять литий к клеткам мозга. Эксперименты на мышах с развитой стадией болезни Альцгеймера показали беспрецедентный результат: патологические изменения в мозге были обращены вспять, а утраченная память полностью восстановилась. Важно, что лечебный эффект был достигнут при дозах, в тысячи раз меньших, чем те, что используются в психиатрии, что исключает риск побочных эффектов.

Это открытие является одним из самых значительных за последние десятилетия и открывает принципиально новое направление для создания лекарств, способных не просто замедлять, а потенциально излечивать болезнь Альцгеймера.