Раньше болезнь СМА — спинальная мышечная атрофия — считалась неизлечимой. Она неизбежно приводила к прогрессирующей мышечной слабости, параличу и смерти. Теперь существуют препараты, которые замедляют течение болезни, способны продлевать жизнь до 50 лет и больше. Одно из таких лекарств — импортная «Спинраза». Очень дорогая, но уже доказавшая эффективность. В 2024 году на российском фармрынке ее потеснил более дешевый отечественный аналог — «Лантесенс». Он уже «откусил» примерно половину госзакупок препаратов для детей со СМА. За созданием лекарства стоит миллиардер Виктор Харитонин, основатель «Фармстандарта». Свой основной капитал компания заработала на «Арбидоле», который также зовут «фуфломицином» — из-за недоказанной клинической эффективности. В действенности «Лантасенса» у родителей детей со спинальной мышечной атрофией тоже есть сомнения, ведь клинические испытания дженерика не проводились.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое генетическое заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости, параличу и смерти. Препараты, которые помогают замедлить или остановить течение болезни: Zolgensma, Risdiplam, Spinraza. Все они направлены на повышение уровня белка SMN, который критически важен для выживания двигательных нейронов. Назначение конкретного препарата зависит от ряда факторов: возраста пациента, стадии и тяжести заболевания, генетических и иммунологических факторов, индивидуальной переносимости. Лекарства принимаются по-разному и действующее вещество в них разное. В частности, у «Спинразы» это нусинерсен. Механизм применения — введение через инъекцию в спинномозговую жидкость. Принимать надо пожизненно, несколько раз в год. Стоимость одной дозы в России на сегодня — миллионы рублей (так, журнал о здравоохранении Vademecum называет цифру в 5,1 млн руб., на сайтах аптек лекарство можно найти по цене свыше 6,6 млн). В 2024 году российская фармкомпания «Генериум» зарегистрировала аналог «Спинразы» — препарат «Лантесенс». Он ощутимо дешевле: одна доза стоит 3,8 млн.
«С этим можно жить»
34-летняя Виктория Колесникова (имя изменено по просьбе собеседницы) из Алтайского края хотела стать переводчицей. Выучила китайский язык, получила высшее образование, наработала неплохой опыт. Мечтала путешествовать. Первой большой целью был Китай — стремилась пообщаться с носителями языка, ощутить атмосферу Поднебесной. И, возможно, найти работу.
— Когда родилась Варя, планы не сильно поменялись, — вспоминает Виктория. — Я представляла, как мы вместе поедем в наше первое большое путешествие. Страшно вообще не было. Наоборот, думали: если понравится Китай и будет вариант устроиться, останемся там с ребенком, осядем. Но поездка не случилась.
Как-то Виктория пришла с Варей на плановый осмотр в поликлинику. У девочки заподозрили проблемы с опорно-двигательным аппаратом. После анализов и обследований ей поставили диагноз — спинальная мышечная атрофия. Варе тогда было семь месяцев.
— Вообще не представляла, как будем выживать. Руки опустились тут же. Я долго приходила в себя и не сразу поняла, что с этим можно жить, — рассказывает Виктория. — Только потом начала изучать, как живут другие. Сначала в интернете смотрела, потом увидела ребят в Барнауле (имеется в виду сообщество родителей, воспитывающих детей со СМА — прим. ред.). Подумала, справимся и мы… Точнее, уже я.
Варе было чуть больше года, когда Виктория стала матерью-одиночкой. В один из дней отец, с которым три года прожили в гражданском браке, собрал вещи и ушел. Его имя собеседница называть тоже не хочет — не со зла, а чтобы у него «проблем лишних не было».
— Я уже давно не злюсь и не осуждаю, — вздыхая, говорит Виктория. — Хотя могла бы. Ему не хватило сил бороться за нашу дочь. У меня они пока остаются.
Сейчас Варе шесть лет, из них пять мама живет в режиме постоянного преодоления: всего приходится добиваться — инвалидной коляски, медикаментов. Теперь вот — новый виток противостояния, за право на проверенное лекарство «Спинраза».
Принимать препарат нужно пожизненно. Инъекции необходимы несколько раз в год. Стоимость одной дозы — миллионы рублей. При этом лекарство — не волшебная таблетка, болезнь все равно не излечивается полностью. Но без «Спинразы», говорит Виктория, дети «просто угасают».
В конце 2020 года Виктория, как и многие другие родители детей со СМА, добились в суде, чтобы лекарством их обеспечивало государство. Такие решения массово выносили в 2020–2021 годах. Варя получила первый укол в январе 2021 года.
— Надежду в какой-то момент мы уже потеряли. Пришлось много нервов потратить. Но мы смогли, — вспоминает девушка судебные процессы, которые казались бесконечными.
В Алтайском крае диагноз СМА поставлен 25 детям. И в последние месяцы министерство здравоохранения региона пытается перевести их на российский аналог «Спинразы» — препарат «Лантесенс». В его состав входит то же действующее вещество, что и в оригинальный, однако многие родители, в том числе Виктория, опасаются переходить на дженерик. Мама Вари говорит, что «Спинраза» точно помогает дочке, а как будет с «Лантесенсом» — пока не ясно. Рисковать жизнью дочери она не готова.
— У нас «Спинраза» указана в решении суда (есть в распоряжении редакции — прим. ред.), по которому Минздрав должен нас обеспечивать лекарством, — говорит женщина. — Однако министерство пошло в суд, чтобы получить возможность выписывать нам препарат по действующему веществу, а не торговому наименованию. По сути, они оспаривали решение, которое мы отстояли еще четыре года назад. У них не вышло. Нас по-прежнему обязаны обеспечивать «Спинразой».
СМАйлики попали под импортозамещение
Сейчас семья Виктории Колесниковой и родители других детей со СМА вынуждены идти в суды, чтобы отстоять свое право на лечение оригинальным препаратом и привлечь внимание общественности к ситуации.
В январе этого года Людмила Панасенко, другая жительница Алтайского края и мама шестилетней Маруси, девочки со СМА, записала видеообращение с просьбой о помощи и призывом повлиять на ситуацию к прокуратуре и следкому. Она рассказала, что в середине января ее дочь планово госпитализировали для введения «Спинразы». Однако там женщину уведомили, что ребенку поставят «Лантесенс». После того как Людмила предала ситуацию огласке, ей позвонили из следкома и заверили: все же будут колоть «Спинразу».
Маруся Яценко, дочь Людмилы Панасенко. Фото из личного архива семьи, опубликовано в издании «Толк»
«Наши дети достигли неплохих результатов на “Спинразе”, учитывая, сколько навыков было потеряно, пока мы “воевали” за лечение. И в итоге все это потерять? Или еще похлеще? Страшно. Наши дети могут стать подопытными. Не так давно была с муковисцидозом история – тоже переводили на дженерик. Было ухудшение, были побочки. Естественно, все это настораживает. Принят же еще закон – «Второй лишний» в простонародье называется — когда предпочтение будет отдаваться препаратам, которые выпускаются в России», — отмечала Людмила Панасенко.
Амиру Имранову из Барнаула алтайский минздрав также пытался отказать в лечении «Спинразой», объясняя это, со слов матери, «техническими деталями» в судебном решении. В документе сказано, что препарат должен быть британского производства, но в Великобритании компания зарегистрирована, а изготавливают «Спинразу» в Италии.
Амир Имранов. Фото: из личного архива семьи опубликовано в издании «Толк»
«Они говорят, что есть только итальянский препарат. А раз в решении суда написано “Великобритания”, то мы вам его дать не можем. И при этом предлагают российский аналог с формулировкой “либо вы соглашаетесь на него, либо поезжайте домой”. Я прошу дать мне письменный отказ, но мне не дают. Сейчас мы здесь [в больнице] просто остаемся. Ждем, бастуем. Я не планирую отсюда уезжать, пока не получу либо “Спинразу”, либо официальный письменный отказ», — рассказывала мама Амира Ольга.
Те, кто соглашается перейти на «Лантесенс», тоже есть. «Первым двум пациентам лекарство введено в ноябре 2024 года и январе 2025 года. Дети уже выписаны домой», — цитировал Минздрав Алтайского края главного невролога региона Анну Голенко.
Ситуации алтайских семей не уникальны.
Так, в Омске мама еще одного маленького пациента со СМА также отказалась от замены «Спинразы» на «Лантесенс». Но суд встал на сторону властей и разрешил областному Минздраву применять дженерик. Увы, в той ситуации у семьи не было на руках судебного решения с четкой позицией по оригинальному препарату.
В январе по городам России прошла волна пикетов матерей детей-СМАйликов. Так, жительницу Иркутска, которая вышла с плакатом к зданию правительства Иркутской области, задержала полиция и проверяла на экстремизм. Ее дочери также пытались заменить «Спинразу» на «Лантесенс». По данным СМИ, в такой же ситуации оказались матери детей со спинальной мышечной атрофией из Красноярского и Хабаровского краев, Омской, Волгоградской и Свердловской областей.
Юрист Валерия Кобзева, защищающая интересы семей, воспитывающих детей со СМА, отмечает, что пока, несмотря на усилия Минздрава, суды, как правило, встают на сторону пациентов. Она убеждена, что судебные решения об использовании оригинального препарата должны исполняться без попыток их обойти.
Препарат Лантесенс. Фото: Фонд «Круг добра»
Что за «Лантесенс»?
Российский аналог «Спинразы» произведен биотехнологической компанией «Генериум» из Владимирской области. Она позиционирует себя как лидера в области орфанных, то есть редких, заболеваний. Разрешение на выпуск препарата компания получила в апреле 2024 года. Один флакон «Лантесенса» стоит около 3,8 млн рублей — то есть ощутимо дешевле «Спинразы». Инъекций требуется столько же.
«Это впечатляющая история успеха, достигнутого российской компанией в достаточно короткий срок. Можно с большой вероятностью говорить о том, что появление “Лантесенса” вызовет большой интерес и у наших зарубежных коллег, поскольку это первый в мире аналог оригинального нусинерсена», — заявил на круглом столе, посвященном регистрации «Лантесенса», заместитель директора Научного центра неврологии Сергей Иллариошкин.
По его словам, доказательства сопоставимости препарата с оригинальным «весьма убедительны», и теперь задача — в проведении «качественного наблюдательного клинического исследования».
На сегодня клинических испытаний «Лантесенс» не проходил. Это необходимо при внедрении новых лекарств, именно поэтому их вывод на рынок может занимать годы, но для дженериков — не требуется. Достаточно подтвердить так называемую биоэквивалентность, что и было сделано «с использованием современных физико-химических методов», сообщал директор департамента регуляторных отношений АО «Генериум» Андрей Кречето.
Производители дженериков нередко ограничиваются только лишь клиническим исследованием биоэквивалентности. Во время него сравнивается скорость и степень всасывания генеративного препарата (аналога) и референтного (исходника). Это недостаточно, чтобы говорить о равнозначном терапевтическом действии, необходимо также провести исследование терапевтической эквивалентности, объясняет портал «Флеботека». Однако по существующему в РФ законодательству для дженериков оно не обязательно.
В июле американская биофармацевтическая компания Biogen, производящая «Спинразу», подала иск к «Генериуму» и Минздраву РФ о защите прав по патенту № 2793459. Российское законодательство охраняет зарубежные патенты, и воспроизведение аналогов возможно только после окончания их действия. Однако в документе на «Спинразу» срок завершения не указан. Суд назначил экспертизу, которой предстоит установить, используются ли в «Лантесенсе» формулы иностранного изобретения, то есть «Спинразы».
Уже через несколько месяцев после презентации, «Лантесенс» забрал у «Спинразы» почти половину рынка. Как писал «Коммерсантъ», ежегодные траты государства на закупки нусинерсена составляют порядка 13 млрд рублей. По итогам второго квартала 2024 года дженерик занял примерно половину в общей доле этих госзакупок.
Параллельно ГосСМИ активно подключились к формированию позитивного образа дженерика. Например, телеканал НТВ спустя несколько месяцев после того, как препарат был представлен общественности, на основе первых инъекций, утверждал, что его эффективность уже доказана. О том, что «российская фармотрасль побеждает недоверие пациентов» в феврале 2025 года писали «Известия». Издание отметило: людей смущает то, что клинические исследования на людях не проводились. Главным ответом на обеспокоенность в публикации называется полная идентичность оригинальной «Спинразе».
Круг замкнулся
Группа «Генериум» создана прицельно для импортозамещения иностранных лекарств. Все началось еще в 2009 году, с заседания комиссии по модернизации и технологическому развитию экономики России, рассказывал представитель руководства АО «Генериум», член-корреспондент РАН Дмитрий Кулдай. Тогда было представлено пять приоритетных фармацевтических проектов по организации производств российских аналогов значимых препаратов.
«На тот момент наша страна нуждалась в создании современного научного и производственного биотехнологического центра, который бы обеспечил прорыв в разработке и производстве современных генно-инженерных лекарственных препаратов для лечения социально значимых заболеваний. <…> Предполагалось, что в результате успешной реализации проекта “Генериум” валютные расходы государственного бюджета Российской Федерации на закупку аналогичных импортных лекарственных препаратов должны значительно сократиться», — комментировал Кулдай.
На этапе разработки российского препарата от СМА у «Генериума» были конкуренты в лице других фармгигантов из РФ, в частности, «Биокад», «Р-Фарм» и «Биофарм», но до регистрации лекарства они пока не дошли. Компании занимаются разработкой собственного аналога, а не дженерика. В частности, «Биофарм» в 2022 году подавал заявку на клинические исследования такого препарата.
Основатель «Генериума» — миллиардер Виктор Харитонин (24-место в списке миллиардеров России по версии Forbes). Он же вместе со структурами Millhouse Capital, управляющей активами другого миллиардера Романа Абрамовича, основал фармгиганта ПАО «Фармстандарт», который заработал свой основной капитал на противовирусном препарате «Арбидол» (в России включен в клинические рекомендации и широко используется, однако в международных научных сообществах эффективность лекарства остается спорной: в частности, ВОЗ не относит его к числу препаратов с доказанной эффективностью).
В 2020 году «Генериум» был в числе биофармацевтических компаний, которые запустили производство вакцины от коронавируса «Спутник V». По данным сервиса Rusprofile, выручка компании по итогам года составила 19,3 млрд рублей, чистая прибыль – 10,1 млрд рублей. В 2021 году доход вырос в 6 раз или на 515 % — до 118,5 млрд рублей, чистая прибыль увеличилась в 6,4 раза — до 64,5 млрд рублей.
Четыре года назад «Коммерсантъ» писал, что 75 % уставного капитала «Генериума» принадлежит трем кипрским компаниям, еще 25 % владеют два гражданина России.
Один из ключевых партнеров «Генериума» в части реализации «Лантесенса» — фонд «Круг добра», который финансирует лечение редких заболеваний, в том числе СМА. Фонд был создан в 2021 году по указу Путина. Его учредитель — Минздрав РФ, руководит организацией протоиерей Санкт-Петербургской епархии Александр Ткаченко.
Руководитель Фонда «Круг добра», протоиерей Александр Ткаченко и директор «Генериума» Дмитрий Кудлай. Фото Эвелины Киселёвой, «Татар-информ»
Согласно отчету «Круга добра» за 2023 год, фонд опекает 1364 ребенка со СМА. Преимущественно через этот фонд ведется обеспечение препаратами людей со спинальной мышечной атрофией. Фактически за переход с оригинальной «Спинразы» на дженерик отвечает именно «Круг добра». Первые дозы «Лантесенса» учреждение закупило уже в июне 2024 года.
«У родителей пациентов возникает множество вопросов в отношении производства, квалификации персонала, гарантий качества и эффективности воспроизведенного лекарственного препарата. Нам было представлено производство, мы получили ответы. Также внимательно изучили презентации научных исследований химической идентичности воспроизведенного лекарственного препарата. На данном этапе все говорит о том, что препарат является полноценной копией препарата нусинерсен», — рассказывал Александр Ткаченко после встречи с руководством «Генериума».
«Лантесенс уже начали получать некоторые взрослые пациенты со СМА, чья терапия оплачивается из средств региональных бюджетов. В ближайшее время препарат также могут получить вновь выявленные пациенты со СМА — дети, которым врачи назначат именно нусинерсен. Большинство подопечных Фонда “Круг добра”, уже получающих терапию нусинерсеном, начнут получать закупленный в июне “Лантесенс” с 2025 года», — отмечалось на сайте фонда.
История появления «Лантесенса» и скорость, с которой его внедрили, вызывает у Виктории Колесниковой вопросы. Но кто именно пытается заработать на дженерике, ее мало интересует:
— Мы просто из другого мира и никогда этого не поймем. Пусть, пожалуйста, в наш мир не лезут и оставят нам возможность выживать так, как мы можем. Не надо ставить на наших детях эксперименты, — просит мама маленькой Вари.
О переезде в Китай она больше не мечтает. Постоянную работу тоже пришлось оставить, ведь надо постоянно быть рядом с ребенком. Основной заработок Виктории — переводы с китайского на фрилансе, еще помогают благотворители.
Сейчас для мамы главное — подготовить дочку к школе. Она занимается этим сама. Учиться планируют на удаленке. Проблему социализации решают, общаясь со сверстниками по видеосвязи. В основном это другие дети со СМА.
По данным пациентского реестра «Семьи СМА», ежегодно в России рождается две сотни детей со спинальной мышечной атрофией. На сегодня в реестре — почти 1400 больных, 70% из них — дети и подростки. Точное число людей со СМА в РФ неизвестно. По разным подсчетам, оно составляет от трех до пяти тысяч человек.
