Регуляторные органы США одобрили генную терапию гемофилии B CSL Behring , одноразовую инфузию, которая освобождает пациентов от регулярного лечения, но стоит 3,5 миллиона долларов за дозу, что делает ее самым дорогим лекарством в мире.

Hemgenix от CSL Behring, введенный всего один раз, снижает количество кровотечений, ожидаемых в течение года, на 54%, как показало ключевое исследование терапии.

Традиционное лечение гемофилии вводит недостающие белки, называемые факторами свертывания крови, которые необходимы организму для образования сгустков и остановки кровотечения. Hemgenix работает, доставляя ген, который может производить недостающие факторы свертывания крови, в печень, где он начинает работать над созданием белка фактора IX.

Данная научно-популярная статья была написана мной 5 лет назад. В те времена мифы о ГМО свободно бродили даже среди прогрессивно настроенных слоёв общества. С тех пор биотехнология значительно упрочила позиции в нашей жизни, и ныне со всех сторон понеслось слово "вектор", поскольку ранее случился горизонтальный перенос генов и возник Covid-19. И это далеко не самое удивительное, о чём вы прочтёте. В некоторые вещи вам, возможно, будет трудно поверить. Однако, главной задачей себе тогда, в 2016 г, я ставил изобразить широкими мазками переворот в биологической картине мира, свершившийся за последние 70 лет, показать грандиозность открывшихся перспектив, вместо того, чтобы дать короткую заметку о чём-то, что может показаться значимым лишь для узких специалистов. Далее приводится текст статьи почти без изменений. 10.04.2021

25 лет миновало с тех пор, как первое в мире социалистическое государство потерпело крах. Канули в лету времена, когда научные прорывы обсуждались на достойном уровне, с участием специалистов различного профиля: открытия популяризировались в молодёжных журналах, писались занимательные книжки издательства «Эврика» и др., снимались телепередачи, школьники выступали во дворцах пионеров с докладами, фантасты обыгрывали этические коллизии будущего… Для граждан бывшего СССР фундаментальные сдвиги в биологии, в основном, прошли незамеченными. Большинство из них слышали лишь о том, что началось производство каких-то ГМО-продуктов, которые якобы вызывают подозрения, суеверные реплики на рынках; всё это также может служить материалом для манипуляций со стороны телевизионных демагогов. Оно и понятно: то, что стало объектом бизнеса, стало также объектом торговых и связанных с ними информационных войн, самое главное же: величайший взлёт в истории человечества, новая картина мира, мечты о будущем — осталось за кадром. Вот откуда у меня возникло желание постараться рассказать о том, что произошло, на языке советского человека.

Была такая цивилизация…

Генная инженерия, генная терапия, трансгенные организмы: размышления об этом следует начинать не с подхваченных из буржуазных СМИ высказываний о вреде или пользе тех, или иных продуктов, но с той новой картины мира, которая открылась учёным во второй половине XX века. Этим я и попытаюсь заняться.

Научная картина мира — целостная система представлений об общих свойствах и закономерностях природы, возникающая в результате обобщения и синтеза основных естественнонаучных понятий и принципов.
Философский энциклопедический словарь. — М.: Советская энциклопедия. Гл. редакция: Л. Ф. Ильичёв, П. Н. Федосеев, С. М. Ковалёв, В. Г. Панов. 1983 г.

Представления человечества о мире не раз менялись на протяжении исторического процесса. Все мы помним о том как менялось астрономическое мировоззрение. Согласно картине мира Аристотеля-Птолемея каждая из 7 планет закреплена на прозрачной твёрдой сфере, обращающейся вокруг Земли; за ними — сфера неподвижных звёзд, и за пределами всех сфер — перводвигатель, приводящий всё это в движение. Долгое время такая точка зрения господствовала среди учёных людей; в такой парадигме немыслимо было вообразить, например, цивилизации иных звёздных систем; люди смотрели на небо и представляли себе всё это… А потом пришли Николай Коперник, сожжённый за идеи на костре Джордано Бруно.

Если астрономическая картина мира описывает, грубо говоря, пространство, в котором мы живём, то биологическая картина мира отражает наши представления о самом живом. Первые сведения о живом человечество начало копить ещё во времена первобытно-общинного строя. Какое растение — съедобное, а какое — ядовитое? Какие повадки у того, или иного зверя, на которого предстоит охота? Как врачевать раны? Так зарождалась биология. Наблюдали люди и то, что называется вертикальным переносом генов, хотя и не могли понимать механизма. Это к разговорам: «глазки — от папы, а носик — от мамы».

Родовая община

Представления о предках и потомках были закреплены в понятиях родовой общины. Древнегреческое «γένος» — «род» стало впоследствии корнем слова «генетика». До середины XX века помыслить о существовании чего-либо, помимо вертикального переноса генетической информации было также немыслимо, как для древнего человека представить Землю круглой и вращающейся вокруг Солнца (ведь органы чувств свидетельствуют об обратном). Хорошо помню, как в детстве закрывал глаза, вытягивал по сторонам руки и пытался осмыслить, что Земля — круглая. В древней Месопотамии, ещё 2000 лет до н.э., конечно, разводили мулов — бесплодных гибридов осла и кобылицы, но это был такой же продукт вертикального переноса генов.

Мул — гибрид кобылы и осла

Существовало земледелие и существовало скотоводство. Земледелие занималось растениями, а скотоводство — животными. О том, что ген медузы может быть перенесён в геном свиньи — возможно ли было такое помыслить за пределами мифа?

Персей и Медуза Горгона

Не вдаваясь подробно в историю открытий, замечу, что открытие, в частности, трансдукции (от лат. transductio — перемещение — процесс переноса бактериальной ДНК из одной клетки в другую вирусом-бактериофагом) связано с именем американского учёного Джошуа Ледерберга, который в 1952 году совместно с Нортоном Циндером обнаружил общую трансдукцию.

Джошуа Ледерберг

Жена Джошуа, Эстер Ледерберг, была первой учёной, кому удалось выделить фаг λ, ДНК-вирус (бактериофаг), из кишечной палочки Escherichia coli K-12 в 1950 году.

Эстер Ледерберг

Считается, что освоение техники введения генов в бактерии стало возможным после того, как Фредерик Гриффит в 1928 году открыл явление бактериальной трансформации:

Фредерик Гриффит

При контакте с лизатом из погибших вирулентных (способных к заражению) бактерий, невирулентные бактерии обретали свойство вирулентности. Позже выяснились, что вещество в лизате, трансформирующее бактерии в соответствии с убивающим мышей свойством вирулентности, есть ДНК.

Трансформация

Что это всё значит? Гены могут передаваться от одного организма к другому горизонтально. Представления о вертикальном переносе генов формируются школьным курсом биологии. Соматические клетки (др. греч. σῶμα — тело) — клетки, составляющие тело многоклеточных организмов и не принимающие участия в половом размножении, содержат двойной (диплоидный) набор хромосом. Половые клетки содержат одинарный (гаплоидный) набор хромосом. В случае человека сперматозоид отца сливается с яйцеклеткой матери, образуя зиготу с восстановленным двойным набором хромосом, половина из которых — от отца, а половина — от матери; из зиготы формируется зародыш. Это вертикальный перенос генов, от предков к потомкам, наблюдаемый человечеством с древнейших времён.

Гаметогенез и оплодотворение

Механизм горизонтального переноса генов — иной. Гены одного организма переносятся в другой организм, не являющийся его потомком, посредством, например, вирусной частицы, бактериальной плазмиды, или напрямую. Горизонтальный перенос генов впервые был описан в Японии в 1959 году.

В природе, среди прокариот, т. е. одноклеточных организмов, не имеющих клеточного ядра (бактерий) горизонтальный перенос генов — обычное явление. Существует ряд доказательств наличия в природе горизонтального переноса между многоклеточными эукариотами, и это могут быть таксономически далеко отстоящие друг от друга группы. Так, в 2010 году группой учёных под руководством Седрика Фешотта (Cédric Feschotte) в результате анализа геномов млекопитающих (опоссумов и обезьян саймири), покусанных южноамериканским кровососущим клопом Rhodnius prolixus, был обнаружен горизонтальный перенос фрагмента ДНК — транспозона.

Идентичность этого фрагмента ДНК в млекопитающих и насекомых достигает 98 %. Т. е., вероятно, фрагмент ДНК был передан от насекомого — млекопитающему, в природных условиях. В плаценте человека и других приматов работают гены ENVV1 и ENVV2, которые ранее не являлись человеческими, но были частью ретровируса (РНК-содержащего вируса), но оказались полезными и закрепились в результате естественного отбора в геноме. Что же касается искусственного горизонтального переноса генов между, например, животными и растениями, эти методы в настоящее время полным ходом внедряются в практику.

Вторая половина XIX и первая половина XX века характеризуются развитием естественнонаучной парадигмы, описывающей органический мир как единое целое. Биосфера Вернадского — сюда же.

Владимир Иванович Вернадский

Но это единство долгое время представлялось, в основном, как трофическое, т.е. основанное на представлениях о пищевых цепях в живой природе. И вот, перед нами раскрывается картина не только трофического, но и генетического единства органического мира, причём речь идёт о взаимосвязи не только по вертикали, от единого ствола, как дерево (с учётом универсальности генетического кода), но и по горизонтали. Выясняется, что вирусы могут иметь значение не только инфекционных агентов, но и переносчиков генетической информации. Переворачиваются, таким образом, наши представления о значении самого инфекционного процесса в природе. В случаях с многоклеточной жизнью речь уже не идёт исключительно о паразитизме более низкоорганизованного организма на более высокоорганизованном. Представления об инфекционном процессе теряют однозначно негативную оценку: вероятно, вирусы являются элементом, без которого невозможна макроэволюция. Традиционные представления об эволюции, основанные на дарвиновском принципе дивергенции (расхождения), уже недостаточны для понимания генеалогии видов.

Но если я напишу научно-фантастический роман, в котором обыграю предположение, что адаптации, возникнув в одной таксономической группе, со скоростью инфекционного процесса, минуя медленный поступательный дарвиновский процесс в каждой отдельной ветке органического мира, распространялись по разным группам живых организмов? И герой романа, путешественник во времени, задаст вопрос: не здесь ли разгадка механизма сопряжённого появления и вымирания саблезубых животных среди различных отрядов и даже инфраклассов млекопитающих, на которое указывал палеонтолог и фантаст Иван Ефремов? Расслабьтесь, я про фантастику пишу.

Скелет саблезубого тигра

Дарвиновская картина случайной и стихийной эволюции органического мира постепенно уступает место представлениям об эволюции на основе закономерностей, пропагандировавшимися такими учёными и мыслителями как Лев Семёнович Берг, Иван Антонович Ефремов.

Всё это — не затрагивая перспектив победы над старением и любыми ныне неизлечимыми болезнями, полного разумного контроля над биологической формой, грядущих морально-этических столкновений и социальных переворотов, необходимости скорейшего освоения космоса, а также, увы, страшных новых форм биологического оружия избирательного действия, способных поражать целые этносы.

Искусственный горизонтальный перенос генов применяется в генной инженерии.

Флюоресцирующие трансгенные рыбки Danio rerio

Флюоресцирующая ГМО-кошка

Когда-то человек ещё ничего не знал о естественном отборе, но успешно занимался селекцией, искусственным отбором. Ныне нам не известен до конца размах значения горизонтального переноса генов в природе, но мы применяем искусственный горизонтальный перенос генов, при помощи векторной частицы, на основе, например, вирусов, в сельском хозяйстве, в производстве химических соединений, в медицине.

Давайте спокойно и отстранённо окинем взглядом новую научную картину мира в области биологии, полюбуемся на прорыв человеческого разума. Всё ещё может быть только впереди: и самое прекрасное, и самое ужасное. Хотелось бы, чтобы первого было побольше, а второго — избежать вовсе… Реальность, известная нам со времён родовой общины оказалась, образно выражаясь, не плоской, а шарообразной. Мир оказался много более един, более закономерен, чем нам представлялось прежде. И если прав Иван Антонович Ефремов, там, среди звёзд, нас ожидают не случайно сформированные разумные осьминоги, но красивые люди… Именно с обзора этой величественной перспективы, а не с базарных сплетен про «ГМО-помидоры» следует начинать советскому человеку погружение в новую биологическую реальность. По сути, мы вскрыли принципиальную возможность наличия подвижной, а не зафиксированной в далёком прошлом ключевой взаимосвязи, между 4-мя царствами клеточной живой природы, через неклеточную форму жизни — вирусы, и не только через неё. Это фантастически громадное эмпирическое обобщение, никак не освещённое в советских учебниках биологии — мы тогда просто не мыслили значение тех, или иных научных публикаций в иностранных журналах для практики, для экономики! Но, к сожалению, всякое научное открытие может быть обращено не только во благо, но и против гуманизма, поэтому, как и прежде, нам остаётся надеяться на одно:

«Прекрасное далёко, не будь ко мне жестоко,
не будь ко мне жестоко, жестоко не будь…
От чистого истока — в прекрасное далёко,
в прекрасное далёко я начинаю путь…»

Пока ещё новые научные открытия не привели к использованию новых технологий как орудия зла, но нужно быть наивным человеком, чтобы не предположить, что соответствующие разработки уже вовсю ведутся по заказу спецслужб капиталистических государств.

08.04.2016

***

P.S. Я правда понятия не имею, какое происхождение у Covid-19: естественное, или искусственное, хотя и знаком со статьями генетиков, защищающих противоположные точки зрения, в т.ч. - на иностранном языке. Я вообще сомневаюсь, что в принципе возможно достоверно доказать или опровергнуть, каким образом осуществился горизонтальный перенос генов в том, или ином случае, без расследования сопутствовавших событию обстоятельств, основываясь лишь на генетическом материале. ГМО-продукт (например, картофель) не имеет никаких принципиальных качественных отличий (в биологическим, в т.ч. — в генетическом, смысле) от природного продукта , они различаются лишь историей происхождения. Поэтому дискутировать на данную тему я не имею никакого желания.

Тюлин Д.Ю., кандидат биологических наук